DVOGODIŠNJA Lava, koja boluje od spinalne mišićne atrofije, uskoro ide u Los Angeles gdje će primiti Zolgensmu, najskuplji lijek na svijetu. Njena je mama danas objavila da su uspjeli prikupiti 2.4 milijuna eura, koliko im je bilo potrebno za ovaj revolucionarni lijek.
>> Skupili ste 2.4 milijuna eura. Malena Lava može u Ameriku po lijek
Petra Petrušić, Lavina majka, rekla nam je da još uvijek ne mogu vjerovati da su u samo 25 dana uspjeli skupiti toliko novca. Kaže da su neizmjerno zahvalni svima koji su im pomogli i uplatili novac.
"U ovom trenutku htjeli bismo zahvaliti tisućama ljudi koji su stali iza našeg djeteta i omogućili da prikupimo sav potreban iznos. Tražit ćemo od bolnice datum za ranije doziranje.
Trenutno sam zbunjena, sretna, u meni je jako velika količina emocija. Neopisivo sam zahvalna jer ništa ne bi bilo moguće bez podrške drugih ljudi. I dalje nam je nevjerojatno da smo zaista došli do cilja", rekla nam je Petra.
Lava u Hrvatskoj nema pravo na lijek
Iako je Lavino zdravstveno stanje vrlo ozbiljno, a spinalna mišićna atrofija često već u prvim godinama života uzrokuje smrt, Lava prema pravilima HZZO-a nema pravo na Zolgensmu, koja je već dvije godine na njihovom popisu posebno skupih lijekova.
Petra nam je ispričala da je u borbi sa sustavom, koji joj odbija dati lijek iako se on nalazi na osnovnoj HZZO-ovoj listi. Obrazloženje je to da Lava ne zadovoljava njihove kriterije.
Naime, hrvatsko zdravstvo odbilo je prijedlog proizvođača lijekova Novartis LTD-a, koji je predložio besplatno liječenje svima koji imaju do tri kopije gena bolesti, što uključuje i Lavu, te se time smanjila indikacija do dvije kopije gena, čime je Lava izgubila mogućnost dobivanja Zolgensme.
Priča nam kako joj je u veljači prošle godine rečeno da Lava nije kandidatkinja za gensku terapiju, odnosno Zolgensmu. Nakon što je poslala dopis HZZO-u s pitanjem zašto je smanjen limit i time zakinuto njezino dijete, kaže da joj je ravnatelj Lucian Vukelić izostavio pojasniti zašto se Hrvatska ne vodi pravilom koje je predložio proizvođač lijeka.
U listopadu prošle godine održala je prvi sastanak s ravnateljem KBC-a Zagreb Antom Ćorušićem, koji joj je tada rekao da KBC Zagreb nije nadležan za promjenu pravilnika, već je za to nadležan HZZO.
Mjesec dana nakon sastanka s vrhom HZZO-a, na kojem su joj objašnjavali da ne mogu sami mijenjati indikaciju pravilnika te da je za to nadležan referentni centar, odnosno KBC Zagreb, ponovljen je sastanak s ravnateljem Ćorušićem na kojemu, kako nam je ispričala Petra, on "priznaje neznanje i da je uistinu KBC Zagreb, njegovo Povjerenstvo za lijekove jedino koje može donijeti izmjenu pravilnika".
"U prosincu smo dobili odbijenicu Povjerenstva za lijekove za liječenje Lave Zolgensmom jer i na trenutnom lijeku pokazuje rezultat, potpuno ignorirajući rezultate studije za dvojnu terapiju te iskustvo i rezultate djece diljem svijeta. U drugim zemljama postoje djeca starija od dvije godine koja primaju Zolgensmu, a primjena lijeka nije uvjetovana godinama, već brojem kopija gena, uključujući i tri kopije", kazala nam je Petra.
Lava trpi velike bolove
Osim što još ne može hodati, Lava trpi velike bolove. "Ima dana kada se ne događa ništa, kada ju ništa ne boli. Ima dana, kao jučer, kada se probudila uz jako vrištanje, gdje ona sugerira da ju bole ruke, da ju bole koljena. Ona je premala da mi možemo znati što nju i zašto boli, ali u zadnje vrijeme je krenuo aktivan tremor ruku, glave i donjih ekstremiteta", kaže Petra.
Lava zato svaki dan kod kuće vježba po dva sata, a uključena je i u dječju bolnicu Goljak te privatne prakse. Petra kaže da uskoro kreće i u plivački klub jer je plivanje jako korisno za lokomotorni sustav djece koja boluju od ove bolesti.
Lava sada pije Rizdiplam, sirup za koji Petra kaže da pomaže, no sam za sebe ne daje tako dobre rezultate kao dvojno liječenje uz Zolgensmu.
Na pitanje kako se osjeća kada vidi vlastito dijete kako se budi u bolovima, vrišteći, Petra odgovara da je ljuta. "Nekako smo tu tugu i bol brzo sami sa sobom prožvakali, no izrazito smo ljudi i frustrirani da je nešto dostupno ovdje, da je nadohvat ruke, da naše zdravstvo koje plaćamo kao i svi ostali hrvatski građani ne može pokriti takav jedan lijek zbog čiste inercije sustava, koji ignorira inovacije i kliničke studije. Borbe za spinalnu mišiću atrofiju moraju se događati od nas roditelja."
Lava će lijek primiti u Los Angelesu
U zemljama diljem svijeta Zolgensma se primjenjuje kod djece koja imaju tip bolesti s tri kopije gena, a ponegdje je Zolgensma korištena i u sklopu dvojne terapije, pa će tako Lava na liječenje morati u daleki SAD.
Za lijek i troškove terapije bilo je potrebno 2.400.000 eura, a Lavini su roditelji cijelo vrijeme bili ustrajni u nadi da će uspjeti prikupiti dovoljno novca, što su na koncu i uspjeli. Iako je prvotni termin liječenja u američkoj bolnici bio 29. svibnja, u međuvremenu su dobili obavijest iz bolnice da je rok doziranja pomaknut za dva tjedna, pa do 12. travnja moraju bolnici uplatiti sav iznos.
No novac je već skupljen, a Petra kaže da će od bolnice UCLA LA tražiti datum za ranije doziranje, pa tako postoji šansa da Lava lijek primi i puno ranije. Ostaje čekati odgovor bolnice iz Los Angelsa.