RODITELJI dječaka oboljelih od Duchenneove mišićne distrofije izborili su se za produženje lijeka Translarna koji je Europska agencija za lijekove željela povući jer lijek nije donosio očekivanu razinu učinka. U Hrvatskoj 50-ero djece boluje od ove rijetke degenerativne bolesti koja dovodi do progresivnog propadanja svih mišića u tijelu, a tek sedam dječaka uzima lijek Translarnu. Ipak, EMA je odgodila svoju odluku, zbog čega je HZZO odobrio nastavak terapije do travnja sljedeće godine.
Mama: Marijan je sretan, ali ne voli pričati o bolesti
Roditelji sedmorice dječaka vrijednost ovog lijeka vide u svakom djetetu, a posebice Marijanova mama koja od sreće nije skrivala suze radosnice. Marijan je prvi dječak u Hrvatskoj kojem je odobren lijek za najprogresivniji oblik mišićne distrofije.
"Jako smo sretni zbog odluke o odobrenju nastavka liječenja Translarnom. Drago nam je da je prepoznata potreba o zadržavanju terapije koja, iako ne dovodi do izlječenja, usporava progresiju bolesti i pomaže našim dječacima da što dulje budu što bolje.
Zahvalni smo svima koji su nam pomogli i nadamo se da nećemo svake godine prolaziti isto. Marijan je sretan, ali on ne voli pričati o svojoj bolesti. No obitelj je prošla kroz mješavinu pozitivnih emocija. Čim sam saznala, javila sam drugim mamama ovu radosnu vijest", rekla nam je Mirjana Rodić.
Koliko je lijek značajan, mami je potvrdio i pedijatar koji joj je kazao da još u svojoj karijeri nije vidio dječaka od 13 godina da s Duchenneovom mišićnom distrofijom ulazi hodajući u njegovu ordinaciju.
Pavle, Fran i Marijan boluju od rijetke bolesti. Roditelji: Sad će ostati bez lijeka
Predsjednica udruge DMD Hrvatska Tina Vučković uložila je velike napore i s roditeljima izvršila pritisak, ali priznaje, pred sam kraj izgubila je nadu da će roditelji dobiti više vremena sa svojom djecom.
"HZZO im je odobrio lijek do 1. travnja 2025. godine, s obzirom na to da je EMA zbog svih okolnosti odgodila svoju odluku o lijeku. Roditelji su presretni, ali i iznenađeni, kao i ja. Nisam mogla vjerovati jer sam pred kraj izgubila nadu. Cijelo vrijeme sam imala osjećaj da se borim protiv vjetrenjača i da im nećemo moći pomoći.
Iako se ovo naizgled čini kao mali korak, za našu djecu je velik. Hvala svima koji su nas podržali u nastojanju da se ovaj lijek ne povuče. Veliki pritisak su napravili roditelji djece širom Europe, posebice u Italiji, gdje su se i političari i liječnici angažirali u korist ove terapije", kazala nam je Tina Vučković.
Privremeno odobren lijek koristi 800 djece
Podsjetimo, EMA je lijek privremeno odobrila 2014. godine, od kada ga koristi 800 oboljele djece širom Europe. Uvjetno odobrenje jedan je od ubrzanih europskih regulatornih postupaka koji omogućuju raniju dostupnost lijekova za liječenje bolesti za koje još ne postoji odgovarajuće terapijsko rješenje.
Prošle godine u rujnu Povjerenstvo za humane lijekove preporučilo je da se lijek povuče, s obzirom na to da deset godina praćenja nije dalo očekivane rezultate. Naime, lijek usporava progresiju bolesti, ali je ne zaustavlja. Toga su svjesni i roditelji koji njegovu važnost vide upravo u usporavanju bolesti.
Životni vijek dječaka koji boluju od ove opake rijetke bolesti u prosjeku je oko 25 godina, a statistika je pokazala kako se u posljednje vrijeme te granice pomiču. Roditelji kažu kako su njihova djeca primjer djelovanja lijeka. Ona djeca koja ne koriste Translarnu u kolicima završe s 10 godina, a u slučaju konzumacije lijeka, to se vrijeme prolongira na 17 godina, tvrde roditelji.