RODITELJIMA djece koja boluju od rijetke bolesti, spinalne mišićne atrofije (SMA) pružen je prošle godine tračak nade predstavljanjem nove genske terapije lijekom Zolgensma.
Rijetka genetska bolest uzrokuje slabljenje mišića i može dovesti do problema s gutanjem i disanjem ili paralize.
>>>Koje dijete će dobiti najskuplji lijek na svijetu izvlačit će se na lutriji
Zolgensma može pomoći, ali taj lijek košta 2,1 milijun dolara po oboljelom. Zolgensma je, osim što je najskuplji lijek na svijetu, odobren jedino u SAD-u.
Kontroverzna lutrija
Švicarska farmaceutska tvrtka Novartis pokrenula je kontroverzno nagradno izvlačenje u kojem će sretnim dobitnicima biti podijeljeno lijekova za 100 oboljelih beba i malene djece.
Rok za prijavu pacijenata na ovu nesvakidašnju lutriju bio je krajem prošlog tjedna.
Svi hrvatski pacijenti oboljeli od spinalne mišićne atrofije liječe se u KBC-u Zagreb, a pomoćnik ravnatelja dr. Milivoj Novak kazao je za Jutarnji da su prijavili četiri mala pacijenta koji odgovaraju traženim kriterijima. Jedan od tih kriterija je da pacijent nije stariji od dvije godine.
Prva raspodjela lijeka počela jučer
Dodatni probir pacijenata će se raditi u Novartisu pa se trenutno ne može znati hoće li svih četvero hrvatskih pacijenata ući među one sretnike koji će se liječiti novim lijekom.
Prva dvotjedna raspodjela Zolgensme počela je jučer, ali iz Novartisa za Jutarnji nisu otkrivali detalje zbog zaštite pacijenata i liječnika.