Velika Britanija je prva u svijetu odobrila gensku terapiju u svrhu izlječenja bolesti srpastih stanica i druge vrste nasljednog poremećaja krvi za pacijente u dobi od 12 i više godina, priopćilo je britansko medicinsko regulatorno tijelo.
Casgevy je prvi licencirani lijek koji koristi alat za uređivanje gena CRISPR, koji je svojim izumiteljima donio Nobelovu nagradu 2020. godine, objavila je britanska Regulatorna agencija za lijekove i zdravstvene proizvode (MHRA).
"I bolest srpastih stanica i beta-talasemija su bolna, doživotna stanja"
Anemija srpastih stanica i beta-talasemija genetska su stanja uzrokovana pogreškama u genima za hemoglobin, koji crvena krvna zrnca koriste za prijenos kisika u tijelu.
"I bolest srpastih stanica i beta-talasemija su bolna, doživotna stanja koja u nekim slučajevima mogu biti smrtonosna", rekao je privremeni direktor MHRA-e Julian Beach u izjavi.
U kliničkim je ispitivanjima utvrđeno da je Casgevy obnovio zdravu proizvodnju hemoglobina kod pacijenata oboljelih od anemije srpastih stanica i beta-talasemije ovisnih o transfuziji, koji su sudjelovali u ispitivanjima, ublažavajući simptome bolesti, dodao je Beach.
"Nadam se da ovo predstavlja prvu od mnogih primjena ove tehnologije"
MHRA je rekla da tijekom ispitivanja nisu utvrđena nikakva značajna pitanja vezana za sigurnost, dodajući da pomno prati sigurnost lijeka.
Lijek se primjenjuje uzimanjem matičnih stanica iz pacijentove koštane srži i uređivanjem gena u stanicama u laboratoriju, s modificiranim stanicama koje se potom vraćaju pacijentu nakon postupka za pripremu koštane srži.
Tvrtke sa sjedištem u SAD-u Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics pozdravile su odobrenje u zasebnoj izjavi.
"Nadam se da ovo predstavlja prvu od mnogih primjena ove Nobelovom nagradom nagrađene tehnologije za dobrobit pacijenata s ozbiljnim bolestima", rekao je izvršni direktor CRISPR-a Samarth Kulkarni.