TROGODIŠNJI dječak s rakom otpornim na kemoterapiju proglašen je zdravim nakon što je primio samo dvije doze eksperimentalne terapije. Rak mu se prethodno proširio s jetre na pluća, a postojala je i sumnja da je zahvatio kosti. Ovaj uspjeh predstavlja značajan napredak za CAR-T terapiju, koja je dosad imala ograničene rezultate u liječenju solidnih tumora.

Dječaku je dijagnosticiran hepatoblastom, čest oblik raka jetre kod djece, s tumorom dimenzija 11 x 9,5 x 7 centimetara. Unatoč brojnim ciklusima kemoterapije i operaciji kojom je tumor uklonjen, bolest se vratila i metastazirala na pluća. Liječnici su tada primijenili CAR-T terapiju, postupak u kojem se pacijentove bijele krvne stanice, takozvane T-stanice, genetski modificiraju kako bi se pretvorile u ciljane borce protiv stanica raka.

Nakon što je tijekom osam tjedana primio dvije doze eksperimentalnog tretmana GPC3-CAR, svi znakovi bolesti su nestali. Godinu dana kasnije, stanje je ostalo nepromijenjeno, što ukazuje na potpunu regresiju. Izvještaj o ovom slučaju, koji su pripremili istraživači iz bolnica Texas Children’s i Seattle Children’s te s Medicinskog fakulteta Baylor, objavljen je u rujanskom izdanju časopisa The New England Journal of Medicine.

Potencijal za liječenje solidnih tumora

CAR-T terapija već je pokazala uspjeh kod nekih vrsta raka krvi, poput leukemije ili limfoma, ali njezina primjena na solidne tumore bila je izazovna. "Ova studija dokazuje da bi nove CAR-T stanice mogle biti sigurna i učinkovita metoda liječenja hepatoblastoma. Ujedno pokazuje da su potrebna daljnja ispitivanja na pacijentima sa solidnim tumorima s proteinom GPC3+", rekao je koautor studije i dječji onkolog Andras Heczey.

Rak jetre treći je vodeći uzrok smrti od karcinoma u svijetu. Liječenje hepatoblastoma uglavnom se oslanja na zračenje i operaciju, metode koje ne uspijevaju uvijek ukloniti sve kancerogene stanice.

Prepreke u liječenju solidnih tumora

Američka Agencija za hranu i lijekove (FDA) dosad je odobrila CAR-T terapiju samo za liječenje određenih vrsta leukemije, limfoma i multiplog mijeloma. Pokazalo se da je ovom terapijom teško liječiti solidne tumore jer oni stvaraju neprijateljsko okruženje koje blokira i uništava stanice imunosnog sustava. Stanice tumora također se prikrivaju koristeći okolne zdrave stanice, poput fibroblasta, kako bi stvorile zaštitnu barijeru.

Ovaj napredak u liječenju raka jetre slijedi nakon što je nedavno objavljeno da je terapija T-stanicama učinkovita i kod smrtonosnih tumora mozga kod djece.

Budućnost liječenja i daljnja istraživanja

Iako je primjena CAR-T terapije za rak jetre u ovom slučaju testirana na samo jednom pacijentu u ranoj fazi ispitivanja, rezultati su ohrabrujući. Potrebno je provesti dodatna istraživanja kako bi se potvrdila njezina sigurnost i učinkovitost.

Daljnja testiranja GPC3-CAR tretmana provode se u sklopu studije CARE na Medicinskom fakultetu Baylor. To je prvo kliničko ispitivanje ove eksperimentalne CAR-T terapije na ljudima, a usmjereno je na pedijatrijske pacijente s povratnim solidnim tumorima.